Il record di gene editing è stato fracassato in maiali

Ricercatori hanno modificato più di 60 geni nello sforzo di consentare i trapianti di organi in esseri umani

Il genetista americano George Church è uno dei co-fondatori di un’azienda che sta sviluppando maiali geneticamente modificati con lo scopo di coltivare organi per trapianti in esseri umani

Il genetista americano George Church è uno dei co-fondatori di un’azienda che sta sviluppando maiali geneticamente modificati con lo scopo di coltivare organi per trapianti in esseri umani. Jessica Rinaldi/Reuters

Per decenni gli scienziati e i dottori avevano sognato di creare un approvvigionamento sufficiente di organi per trapianto coltivandoli in maiali viventi. Però finora le preoccupazioni di rifiuto dal sistema immunitario umano e l’infezione da agenti virali residenti nel genoma suino intimidivano la ricerca. Adesso la simultanea modificazione di più di 60 geni in embrioni di maiali – 10 volte di più rispetto al numero di geni che sono stati mai corretti in qualsiasi altro animale – I ricercatori credono di aver creato un vero e proprio donatore da origine non-umana.

Questo lavoro è stato presentato il 5 di ottobre all’incontro dell’Academia scientifica degli Stati Uniti (US National Academy of Sciences – NAS) a Washington DC sul tema del human gene editing. Il genetista George Church di Harvard Medical School a Boston, Massachusetts, ha annunciato che assieme ai suoi colleghi avevano usato la tecnologia di gene-editing CRISPR/Cas9 per inattivare 62 retrovirus porcini endogeni (PERV) in embrioni suini. Questi virus sono incorporati nel genoma suino e non possono essere trattati, né neutralizzati. Sono considerati una delle fonti delle malattie seguenti il trapianto di organi in recipienti umani.

Il gruppo di Church ha modificato ancora altri 20 geni in un’altro set di embrioni di suini, compreso geni che codificano proteine localizzati alla superficie delle cellule dei maiali e sono noti di scatenare la risposta immunitaria umana o causare coagulazione del sangue. Church ha rifiutato di rivelare i geni esatti, siccome il suo lavoro non è ancora pubblicato. Eventualmente, i maiali dedicati alla coltivazione di organi per trapianti avranno bisogno dei entrambe le modificazioni – dei geni per le proteine superficiali e le delezioni dei PERV.

 

Preparazione per impiantazione

“Questo è una cosa che volevo fare da quasi un decennio,” dice Church. L’azienda biotecnologica eGenesis co-fondata da lui a Boston con lo scopo di produrre maiali per organi di trapianto adesso sta cercando di fare il processo il più conveniente possibile.

Church ha rilasciato alcuni dettagli su come il suo team è riuscito di tagliare quei tantissimi geni del genoma suino. Infine lui dice che entrambi i set di embrioni di maiali modificati sono quasi pronti da essere implantati in una madre suina. eGenesis ha procurato un’edificio nella Scuola Medica di Harvard dove i maiali saranno implantati e allevati in isolazione da patogeni.

I maiali geneticamente modificati saranno coltivati in isolazione da patogeni esterni.

I maiali geneticamente modificati saranno coltivati in isolazione da patogeni esterni. ableimages / Alamy Stock Photo

Jennifer Doudna, la biochimica dell’Università di California, Berkeley, che è stata una degli inventori della tecnologia CRISPR/Cas9 è stata impressionata dal numero di geni corretti da Dr. Church. Se il lavoro si dimostra di successo, può trovare applicazioni anche nel campo della biologia sintetica dove i geni possono essere attivati e disattivati. Creando questi circuiti in microorganismi esige l’inserzione o la simultanea modificazione di molti geni che regolano reciprocamente.

Tagliando geni multipli sarà utile anche per le terapie dell’uomo, dice George Daley, un biologo specialista di cellule staminali nella Scuola Medica di Harvard, perché la magior parte delle malattie con un componente genetico coinvolgono più di un gene.

Fonte dell’articolo: Nature, 06 Ottobre 2015